Parkinson

Il dottor Arthur Roach supervisiona il crescente programma di ricerca di Parkinson’s UK. Il Dr. Roach ha oltre 25 anni di esperienza nella direzione della ricerca sul Parkinson e altre condizioni neurodegenerative presso università, ospedali e aziende farmaceutiche e biotecnologiche.

Puoi presentarti e parlarci del tuo ruolo al Parkinson’s UK?

Sono Arthur Roach, Direttore della Ricerca presso Parkinson’s UK. Il mio background è nel settore farmaceutico e biotecnologico. Ora sto portando questa esperienza all’ente di beneficenza che sta adottando un approccio pionieristico alla ricerca di una cura.

Il fiore all’occhiello della nostra strategia di ricerca è il Parkinson’s Virtual Biotech, il braccio di sviluppo di farmaci di Parkinson’s UK, creato per trovare trattamenti nuovi e migliori e una cura, più velocemente. È un approccio audace che stiamo adottando per colmare il divario nella pipeline di sviluppo dei farmaci. Prendiamo le scoperte più promettenti della ricerca e forniamo gli investimenti e le competenze per vedere se possiamo trasformarle in trattamenti farmacologici plausibili. Se riusciamo a ridurre il rischio della scienza, speriamo di poter incoraggiare le grandi case farmaceutiche a entrare e ad assumersene.

E per assicurarci di non essere mai a corto di scoperte entusiasmanti e promettenti, forniamo borse di ricerca tradizionali, migliorando la nostra comprensione del Parkinson, delle sue cause e dei possibili trattamenti.

Parkinson’s UK è un ente di beneficenza che “lavora insieme per tutti coloro che vivono con il Parkinson”. Per favore, puoi dirci di più sulle tue missioni, obiettivi e lavoro in cui sei coinvolto?
In parole povere, la nostra missione è trovare una cura. Non possiamo farlo da soli. Abbiamo bisogno di ricercatori, raccolte fondi, partner e volontari. Tutti.

Le persone con Parkinson hanno un disperato bisogno di cure nuove e migliori, ed è per questo che sono il cuore di tutto ciò che facciamo. Ci sono 145.000 persone con diagnosi di Parkinson nel Regno Unito. Modellano le nostre priorità di ricerca, i sintomi in cui i trattamenti possono fare la differenza più grande. Riesaminano i nostri piani per garantire che siano in linea con tali priorità e sono partner nella ricerca, ad esempio progettando prove che soddisfino le esigenze dei partecipanti. E prendono parte a queste prove rivoluzionarie.

In questo momento, nella nostra Virtual Biotech abbiamo progetti in corso dalla scoperta fino alle prime fasi di sviluppo clinico. Diamo la priorità agli accordi che ci consentono di essere agili e reattivi. Finanziamo una pipeline di oltre 40 sovvenzioni per progetti, inclusi nove progetti Virtual Biotech, monitorando attentamente l’avanzamento di ciascuno, aumentando il nostro investimento per alimentare il progresso o ritirandoci se un progetto si interrompe o si blocca.

I nostri attuali progetti di Virtual Biotech includono:

Vivifi Biotech sta portando avanti la pianificazione per l’ulteriore sviluppo del fattore neurotrofico derivato dalla linea cellulare gliale (GDNF), che ha il potenziale per rallentare, fermare o addirittura invertire il Parkinson. Gli studi precedenti erano inconcludenti, nonostante gli effetti positivi riportati dai partecipanti allo studio e osservati nell’imaging cerebrale. Stiamo progettando una sperimentazione per determinare finalmente se il GDNF potrebbe essere una nuova terapia praticabile. Questo è qualcosa che la comunità di Parkinson sta sostenendo e siamo orgogliosi di essere alla guida.

Il progetto Galaxy esplora se le terapie per smorzare le risposte infiammatorie nel cervello potrebbero rallentare o fermare la progressione del Parkinson. Sulla base di un progetto pilota di successo, abbiamo recentemente stanziato 2,9 milioni di sterline in ulteriori finanziamenti. È il nostro primo progetto locale ed è cresciuto da un’idea in un’iniziativa vivace che ha il potenziale per funzionare per diversi anni.

Stiamo finanziando due studi che potrebbero affrontare alcuni dei sintomi più inquietanti del Parkinson. Il primo è un primo studio clinico di fase due al mondo che esplora il potenziale del cannabidiolo (CBD) per il trattamento della psicosi nelle persone con Parkinson. Lo studio si concentra sulla comprensione di quale dose di trattamento con cannabidiolo avrà il miglior effetto terapeutico per il trattamento delle allucinazioni. L’altro è una prova che esamina se l’ondansetron, un farmaco anti-malattia, può essere riutilizzato per trattare le allucinazioni visive.

Parkinson

Il Parkinson è la condizione neurologica in più rapida crescita al mondo. Perché è questo e puoi dirci di più su cos’è il Parkinson?
In breve, il Parkinson è ciò che accade quando le cellule cerebrali che producono la dopamina iniziano a morire. A complicare le cose, ci sono oltre 40 sintomi, da tremori e dolore all’ansia. Alcuni sono curabili, ma i farmaci possono avere gravi effetti collaterali.

Nonostante il Parkinson sia la condizione neurologica in più rapida crescita al mondo, non ne comprendiamo ancora appieno le cause. L’età è il più grande fattore di rischio, ma ci sono stile di vita e fattori di rischio ambientale, nonché fattori genetici che giocano tutti un ruolo nello sviluppo del morbo di Parkinson. Sono in corso ricerche in tutte queste aree per aiutarci a capire meglio.

Stimiamo che il morbo di Parkinson colpisca oltre 1 milione di persone nel Regno Unito, sia come persona con una diagnosi sia come membro della famiglia o amico come qualcuno che vive con la condizione. Tutti vogliono vedere una cura, o almeno un trattamento che la fermi o la annulli. Tuttavia, coloro che convivono con il Parkinson da diversi anni di

vedere che questo non accadrà all’improvviso, è qualcosa che si riunirà nel corso degli anni. La corsa per trovare una cura è in realtà più un triathlon di Iron Man che uno sprint.

Nonostante il Parkinson sia una condizione neurologica sempre più comune, ci sono oltre 40 sintomi e l’esperienza di ogni individuo è diversa. Perché questo, quindi, rende difficile lo studio del Parkinson e lo sviluppo di trattamenti?

Tre elementi principali rendono difficile lo studio della condizione: la sua complessità, la mancanza di rappresentazione nella ricerca e il fatto che c’è ancora così tanto che non sappiamo sul cervello.

Sebbene ci siano più di 40 sintomi, non tutti li avranno tutti e non appariranno nello stesso ordine o si manifesteranno nello stesso modo per molte persone. Ciò significa che il trattamento – o più precisamente la combinazione di trattamenti – che funziona per una persona, non funzionerà per tutti. E il sintomo che è la priorità di ricerca numero uno per alcune persone, non sarà nemmeno una preoccupazione per altri che vivono con la stessa diagnosi.

Sappiamo anche che c’è una mancanza di diversità tra coloro che prendono parte alla ricerca sul Parkinson e questo ci trattiene. Il morbo di Parkinson colpisce persone di tutte le etnie, ma facciamo fatica a coinvolgere persone di origine nera, asiatica o mista negli studi di ricerca. Quindi abbiamo formato un gruppo direttivo per questo lavoro composto da persone con Parkinson e professionisti della ricerca di origini nere, asiatiche e miste. Quest’anno stiamo creando un piano chiaro con attività concrete per portare avanti la rappresentazione razziale nella ricerca.

E infine, forse la sfida più grande che dobbiamo affrontare è che c’è ancora molto che non sappiamo del cervello: come funziona o come declina. Abbiamo strumenti limitati per capire cosa succede nel cervello: a volte possiamo studiare cervelli donati alla ricerca nella banca del cervello del Parkinson’s UK, a volte in studi su persone vive. In particolare per il Parkinson, non sappiamo perché le cellule produttrici di dopamina muoiono. Sembra semplice, ma abbiamo davvero bisogno di aumentare la nostra comprensione generale del cervello.

Ma c’è speranza. Coloro che sono coinvolti nella ricerca sul Parkinson hanno una reale convinzione che le terapie trasformative, sotto forma di farmaci modificanti la malattia, terapia genica, fattori di crescita e farmaci riproposti, insieme a potenziali biomarcatori, offrano un faro di speranza nella corsa alla cura. Il lavoro di decodifica del Parkinson, che può avere almeno cinque sottotipi, rimane una sfida intellettuale e logistica, ma la passione per fornire un futuro migliore a dieci milioni di persone in tutto il mondo rimane intensa.Ogni anno, il mondo riconosce la Giornata Mondiale del Parkinson l’11 aprile , con l’obiettivo di aumentare la consapevolezza su questa condizione.

Perché è importante evidenziare questa condizione e aumentare la consapevolezza del pubblico?

Non abbastanza persone capiscono cosa significhi vivere con il Parkinson. Non sanno che è una condizione grave e non si rendono conto che i trattamenti sono limitati. Le persone con Parkinson vogliono essere trattate meglio dalla società, vogliono che le persone stiano al loro fianco mentre combattono per una migliore assistenza sanitaria e diritti e che aiutino a finanziare la ricerca di una cura. Ma se nessuno capisce il Parkinson, non può succedere.

È ora di avviare conversazioni aperte per demistificare e umanizzare il Parkinson. E se riusciamo a far interessare più persone alla ricerca neurologica, questo è un altro vantaggio!

Attualmente, non abbastanza persone in tutto il mondo capiscono il Parkinson. Quali ritieni siano alcuni dei più grandi malintesi sul Parkinson e perché è importante sfidarli e condividere informazioni accurate?
Dato che anche i ricercatori e gli scienziati non comprendono appieno il Parkinson, posso vedere come il pubblico in generale sia

confuso. Le principali idee sbagliate di cui sentiamo parlare dalla comunità riguardano i sintomi. Troppe persone pensano che sia “solo” un tremore perché questo è il sintomo più comunemente riconosciuto, ma è molto di più, e non tutti avranno un tremore. Anche le accuse di essere ubriaco o disinteressato a causa del mascheramento facciale sono comuni per le persone che vivono con questa condizione.

Poi ci sono idee sbagliate su chi è affetto dal Parkinson: è spesso visto come una condizione di una persona anziana e statisticamente, costituiscono la maggior parte delle persone con una diagnosi. Ma il Parkinson non discrimina, può colpire chiunque indipendentemente dall’età, dal sesso, dalla razza o dall’etnia. Come ente di beneficenza, lavoriamo per sfidare queste idee sbagliate e aumentare la comprensione della condizione.

In che modo le persone possono essere coinvolte e contribuire a sensibilizzare questa Giornata Mondiale del Parkinson?

In questa Giornata Mondiale del Parkinson miriamo a sensibilizzare sulla condizione parlando del Parkinson. Avendo conversazioni aperte e oneste sulla realtà della condizione e dove siamo in termini di ricerca e supporto, si spera che parlando del Parkinson più persone capiscano che questa è una condizione grave che non può essere curata al momento.

Che consiglio daresti a un familiare, amico o partner di qualcuno a cui è stato diagnosticato il Parkinson? Come possono educarsi a comprendere meglio la condizione?

La conoscenza è potere e non sei solo. Nel Regno Unito, visita il nostro sito Web (parkinsons.org.uk) per parlare con un consulente che può rispondere alle tue domande o indicarti la giusta direzione. Abbiamo una varietà di gruppi locali dove le persone possono andare e incontrare altre persone colpite dalla condizione e porre loro le loro domande, o semplicemente trovare nuovi amici.

Ci sono progetti imminenti in cui Parkinson’s UK è coinvolto?

Ho già menzionato alcuni dei nostri progetti di ricerca all’avanguardia, come la pianificazione di una sperimentazione GDNF, CBD e ondansetron. E valutiamo costantemente i candidati per il nostro prossimo progetto Virtual Biotech. Al momento stiamo esaminando possibili progetti in tre continenti, che mirano a rallentare, prevenire o ritardare il Parkinson con meccanismi completamente nuovi.

Come speri sarà il futuro del Parkinson? Speri che con la continua innovazione vedremo nuovi trattamenti disponibili per le persone con Parkinson?

Sì, sono certamente fiducioso.

C’è un gruppo di nuovi meccanismi in fase di sperimentazione negli studi clinici di Fase 2 su un certo numero di piccole molecole e anticorpi. Molti di questi sono basati su recenti scoperte genetiche. Inoltre, stiamo migliorando nel testare nuovi trattamenti negli studi clinici per il Parkinson, quindi credo che alcuni di questi dimostreranno il loro valore prima piuttosto che dopo. All’inizio la loro efficacia può essere chiara ma modesta, tuttavia seguirà subito il lavoro su come ottimizzare questi trattamenti e su come combinarli nel modo migliore, su misura per le persone.

Questo è un momento entusiasmante e se noi e le altre parti interessate terremo il piede sull’acceleratore, ci saranno nuove cure. E alcuni di questi potrebbero provenire direttamente da Virtual Biotech di Parkinson’s UK!

La Redazione