La partnership per sviluppare terapie geniche per le malattie del sistema nervoso

Capsida Biotherapeutics Inc. (“Capsida”) ha annunciato una collaborazione strategica pluriennale con Prevail Therapeutics (“Prevail”), una consociata interamente controllata da Eli Lilly and Company (“Lilly”), per sviluppare farmaci genetici trasformativi per malattie gravi. Nell’ambito della collaborazione, Prevail sfrutterà la nuova piattaforma ingegneristica del virus adeno-associato (AAV) di Capsida per identificare e far progredire i capsidi clinicamente traducibili abbinati al carico di Prevail per sviluppare le migliori terapie geniche somministrate per via endovenosa dirette a obiettivi specifici noti a causare gravi malattie che colpiscono il sistema nervoso centrale (SNC).

La terapia genica AAV

Fornire sistematicamente la terapia genica AAV per colpire il sistema nervoso centrale, limitando al contempo l’esposizione a organi non bersaglio (come il fegato), è stata una sfida significativa nel campo della terapia genica. Capsida ha sviluppato una piattaforma ad alto rendimento per lo screening biologico e l’identificazione di capsidi AAV ingegnerizzati che prendono di mira tessuti specifici, come il cervello, e limitano la trasduzione di tessuti e tipi di cellule che non sono rilevanti per una determinata malattia. Questa piattaforma ha il potenziale per migliorare l’efficacia e la sicurezza delle terapie geniche AAV somministrate per via sistemica e mantenere la promessa della terapia genica per i pazienti che convivono con malattie difficili da trattare con gli approcci esistenti.

“Siamo entusiasti di entrare in questa collaborazione strategica con Prevail. L’esperienza di Prevail in neuroscienze, ricerca e sviluppo in terapia genica e l’accesso alle capacità di commercializzazione di livello mondiale di Lilly completano l’approccio completamente integrato di Capsida, inclusa la nostra piattaforma di ingegneria AAV di nuova generazione. Prevail e Capsida sono impegnati nello sviluppo di terapie geniche altamente efficaci e sicure che hanno il potenziale per essere trasformative per i pazienti che vivono con gravi malattie del sistema nervoso centrale”, ha affermato Peter Anastasiou, amministratore delegato di Capsida.

Secondo i termini dell’accordo, Capsida riceverà 55 milioni di dollari costituiti da un pagamento anticipato e un impegno a

partecipare al prossimo round di finanziamento dell’azienda, oltre alla possibilità di ricevere fino a 685 milioni di dollari in ricerca e sviluppo (R&S) e traguardi commerciali. come royalty a più livelli. Inoltre, per uno dei programmi nell’ambito della collaborazione, Capsida avrà un’opzione per partecipare allo sviluppo e alla commercializzazione negli Stati Uniti in cambio di una quota di margine lordo in quel programma. Per tutti i programmi, Capsida guiderà gli sforzi di scoperta del capside utilizzando la sua piattaforma di ingegneria e screening AAV ad alto rendimento e Prevail sarà responsabile degli studi preclinici e sperimentali di abilitazione di nuovi farmaci con carichi utili terapeutici.

“Prevail è impegnata nello sviluppo di terapie per malattie difficili da trattare e siamo entusiasti di avviare questa collaborazione con Capsida per far progredire le terapie geniche somministrate per via endovenosa per le malattie del sistema nervoso centrale con un significativo

Le loro competenze e capacità completano i nostri approcci innovativi e insieme aspiriamo a sbloccare il pieno potenziale delle tecnologie di terapia genica per aiutare i pazienti che hanno più bisogno di cure”, ha affermato Mansuo Shannon, direttore scientifico di Prevail.

A proposito di Capsida Biotherapeutics

Capsida Biotherapeutics è l’unica piattaforma di terapia genica completamente integrata che, attraverso la somministrazione endovenosa di un singolo capside ingegnerizzato, può mirare a uno o più organi contemporaneamente, limitando l’esposizione a organi non mirati. L’approccio di Capsida sblocca il potenziale per il trattamento di malattie rare e comuni in tutte le età. La tecnologia di Capsida è protetta da un crescente portafoglio di proprietà intellettuale che comprende più di 40 domande di brevetto e un brevetto statunitense rilasciato 11.149.256. L’azienda sta esplorando l’utilizzo della tecnologia in un’ampia gamma di malattie genetiche e sporadiche rare e più comuni. La sua pipeline iniziale è costituita da più programmi di malattie neurologiche. L’azienda ha collaborazioni strategiche con AbbVie e CRISPR, che forniscono una convalida indipendente della tecnologia e delle capacità di Capsida. Capsida è un’azienda biotecnologica multifunzionale e completamente integrata con ingegneria proprietaria di virus adeno-associati (AAV), sviluppo e ottimizzazione del carico multimodale, biologia traslazionale, sviluppo di processi e produzione all’avanguardia e ampia esperienza nello sviluppo clinico . La piattaforma di ingegneria AAV ad alto rendimento e ottimizzazione del carico di Capsida è nata da una ricerca rivoluzionaria nel laboratorio di Viviana Gradinaru, Ph.D., professore di neuroscienze presso il California Institute of Technology.