I successi e le sfide del settore della medicina rigenerativa

Gli scienziati stanno costantemente sviluppando nuovi metodi innovativi in ​​quest’area per riparare o sostituire organi, cellule e tessuti danneggiati. È attraverso l’uso di tecnologie così avanzate che i ricercatori intendono rivoluzionare il settore della medicina rigenerativa. Sperano di sviluppare cure per alcune delle malattie più devastanti, come quelle che non possono essere curate con metodi convenzionali.

L’ Alleanza per la Medicina Rigenerativa

L’Alleanza per la Medicina Rigenerativa (ARM) è la voce globale del settore, supportando lo sviluppo di farmaci rigenerativi sicuri ed efficaci. Nel 2021, ARM ha riferito che il settore della medicina rigenerativa ha vissuto un anno record per gli investimenti, con una raccolta di 23,1 miliardi di dollari.

Stephen Majors, Director of Public Affairs di ARM, spiega il ruolo, gli obiettivi di ARM e i recenti successi nel settore. ARM è un’organizzazione internazionale di advocacy dedicata alle medicine rigenerative e alle terapie avanzate. L’Alleanza promuove iniziative legislative, regolamentari, di rimborso e di produzione per far avanzare questo settore innovativo e trasformativo, che include terapie cellulari, terapie geniche e terapie basate sui tessuti.

Nei suoi 12 anni di storia, ARM è diventata una voce globale chiave del settore, rappresentando gli interessi di oltre 400 membri in tutto il mondo, tra cui piccole e grandi aziende, istituti di ricerca accademici, importanti centri medici e gruppi di pazienti.

ARM promuove una chiara regolamentazione per accelerare lo sviluppo di farmaci trasformativi; si adopera per abilitare modelli di rimborso innovativi, compresi accordi basati sui risultati, per garantire l’accesso dei pazienti; affronta gli ostacoli all’aumento della produzione di medicinali rigenerativi; ed educa le parti interessate, compresi i responsabili politici e i media, con dati e analisi autorevoli sul settore.

Il 2021

Il 2021 è stato un anno eccezionale per il settore della medicina rigenerativa in termini di traguardi finanziari, approvazioni normative e progresso scientifico. Il settore ha raccolto un record di 23,1 miliardi di dollari, superando del 16% il precedente record di 19,9 miliardi di dollari stabilito nel 2020.

Quattro nuovi prodotti per terapia genica/terapia cellulare geneticamente modificata sono stati approvati a livello globale quest’anno. Ciò supera il precedente record di approvazioni in questa categoria di prodotti, che era di tre nel 2017.

Tre dei quattro nuovi prodotti di medicina rigenerativa approvati dalla FDA nel 2021 hanno ricevuto la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa, le prime approvazioni nell’ambito di questo percorso accelerato stabilito nel 21° Century Cures Act nel 2016 e supportato da ARM.

Intellia Therapeutics ha fatto notizia in estate quando ha annunciato dati clinici promettenti da uno studio per l’amiloidosi da transtiretina (ATTR), i primi dati di una terapia CRISPR in vivo. Dati recenti hanno dimostrato che le terapie CAR-T, generalmente riservate ai pazienti che hanno esaurito le precedenti linee di trattamento, si sono confrontate bene con gli standard di cura delle linee precedenti.

Le sfide della medicina rigenerativa

Le maggiori sfide nella medicina rigenerativa attualmente riguardano la produzione e il rimborso, ed entrambi sono ostacoli all’accesso dei pazienti che ARM sta lavorando per affrontare. In un campo in rapida evoluzione come quello della terapia cellulare e genica, le politiche e la regolamentazione spesso non riescono a tenere il passo con l’innovazione scientifica.

Nel caso della produzione, le autorità di regolamentazione e gli sviluppatori stanno lottando per standardizzare i processi necessari per passare dalla produzione di lotti più piccoli di terapie da utilizzare negli studi clinici, ai lotti più grandi richiesti dalla commercializzazione su vasta scala. Il processo di produzione delle terapie cellulari e geniche è più complesso rispetto ad altri prodotti biologici. ARM sostiene la chiarezza normativa e la flessibilità nei requisiti CMC.

ARM e il settore hanno recentemente collaborato alla produzione del Progetto A-Gene: uno sforzo per applicare i principi della qualità per progettazione alla produzione di un vettore virale comunemente usato nelle terapie geniche. Un progetto simile è in corso per una terapia cellulare CAR-T.

Con il rimborso, i sistemi di pagamento dell’assistenza sanitaria sono stati progettati decenni fa per affrontare i trattamenti cronici nel corso di anni, decenni o addirittura vite, ma non cure o trattamenti durevoli. La terapia cellulare e genica rappresenta un’opportunità per trattare le cause profonde della malattia con una dose minima.

ARM sta collaborando con i responsabili politici statunitensi ed europei per promuovere l’uso di modelli di pagamento innovativi, tra cui rendite e risultati modelli basati. Con la FDA e l’EMA che prevedono di approvare dieci o più terapie cellulari e geniche ogni anno entro il 2025, dobbiamo garantire che i sistemi sanitari siano attrezzati per fornire trattamenti trasformativi ai pazienti.

La pandemia covid 19 e le sue conseguenze

La pandemia ha mostrato ciò che le autorità di regolamentazione e il settore possono ottenere quando lavorano insieme per affrontare priorità sanitarie urgenti. La comunicazione precoce e frequente tra le autorità di regolamentazione e gli sviluppatori è stata un fattore importante nel rapido sviluppo di vaccini COVID-19 sicuri ed efficaci.

Ciò può essere utile anche nello sviluppo di terapie cellulari e geniche per il trattamento di malattie devastanti con elevate esigenze mediche insoddisfatte.

Un’altra lezione è che i quadri normativi possono essere migliorati per accelerare l’accesso ai medicinali salvavita. Ad esempio, la Commissione europea ha previsto un’esenzione temporanea dai requisiti OGM per le sperimentazioni cliniche dei vaccini COVID-19 per accelerare il processo di sviluppo.

Questi requisiti sono implementati in modo diverso dai diversi Stati membri dell’UE. ARM e i nostri membri hanno chiesto un’esenzione permanente dai requisiti OGM per i medicinali per terapie avanzate per accelerare lo sviluppo di farmaci trasformativi per i pazienti che spesso hanno poche o nessuna opzione terapeutica esistente.

La Redazione